笔述专家：浙江大学医学院附属儿童医院血液科 张晶樱副主任医师 张晶樱

浙大儿院血液科副主任，医学博士。浙江省抗癌协会第八届小儿肿瘤专业委员会委员，第五届浙江省中西医结合学会血液病专业委员会委员。

专业方向：儿童白血病的分子机制与靶向治疗研究。

谈到儿童白血病的治疗，大家首先可能想到化疗， 随之联想到“恶心、呕吐、纳差、乏力”等副作用，这让患儿家长感到焦虑和紧张。

其实，近年来随着医学科技的飞速发展，白血病的治疗手段日益增多，除了传统的化疗外，已有更多先进、有效的治疗方法问世，显著提高了患儿的生存率和生活质量。

白血病并非不治之症，尤其是急性淋巴细胞白血病（ALL），低危患儿治愈率已达90%以上，而且患儿的预后和生活质量都不错。

8岁女孩

淋巴结肿大确诊白血病

免疫治疗带来新希望

有一位8岁的小患者，因为脖子处淋巴结肿大来我们医院就诊，当时检查发现女孩贫血、血小板低，收治入院后进一步检查，确诊白血病。

我们先给女孩做了化疗，但效果不明显，孩子食欲减退，精神也不好，家长看在眼里很是担心，一方面担心孩子的病好不起来，一方面又舍不得看孩子吃苦。

针对她的情况，我们采取了免疫治疗，疗程共14天。令人欣慰的是，孩子的状况肉眼可见地好了起来，不仅病情明显缓解，胃口和精神也逐渐恢复正常，目前情况稳定，再过一段时间就可以出院了。

与传统的化疗相比，免疫治疗的副作用更小一些，对于一些难治的、化疗不耐受的患者而言，免疫治疗是一个新的选择。

一般来说，医生会根据患儿的情况，综合考量，制订最合适的治疗方案。

靶向治疗：

更加精准、有效、个体化

靶向治疗是近年来白血病治疗领域的重大突破，它能够精准地作用于白血病细胞特有的分子异常，直接阻断癌细胞的生长、增殖信号通路，减少对正常细胞的损伤。

例如，针对BCR-ABL融合基因阳性的酪氨酸激酶抑制（伊马替尼、达沙替尼等），它通过阻断BCR-ABL的酪氨酸激酶活性，抑制白血病细胞的增殖。

针对PML-RARA融合基因阳性的全反式维甲酸（ATRA）和砷剂，分别靶向RARA（维甲酸受体α）和PML部分，两者联合诱导白血病细胞的分化和凋亡，在早幼粒细胞白血病中几乎实现了免化疗的目标。

针对IDH1突变的抑制剂〔艾伏尼布（IVO）〕，通过抑制2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，抑制急性髓系白血病（AML）细胞的生长。

这些靶向药物极大地改善了患者的预后和生活质量。随着研究的深入，越来越多的特异性靶点和靶向药物被发现和开发。未来，儿童白血病靶向治疗将更加精准、有效和个体化，为更多患者带来希望。

当然，并非所有类型的白血病都适合靶向治疗，且不同患者对同一种靶向药物的反应也存在差异，长期使用可能导致肿瘤细胞产生耐药性，从而影响治疗效果。

免疫治疗：

精准度高、耐受性更好

免疫治疗与白血病细胞表面表达的特征性抗原结合，通过激活T细胞杀灭肿瘤细胞。

临床上已有多种免疫治疗用于儿童白血病的治疗，且取得了良好的疗效。

嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法是近年来免疫治疗领域的一个重要里程碑，给儿童白血病治疗带来了历史性的变革。该技术通过基因工程技术，将能特异性识别白血病细胞表面抗原的CAR基因导入患者自身的T细胞中，使其获得强大的抗肿瘤能力。CAR-T细胞在体外扩增后回输给患者，能够在体内精准识别并杀灭白血病细胞，已成为儿童难治复发急性淋巴细胞白血病的一项有效的治疗措施。第一个使用CAR-T细胞治疗的患者，体内癌细胞已经完全消失了12年。

博纳吐单抗对儿童难治复发的B-ALL患儿缓解率及MRD转阴率高，且治疗过程中大部分患儿耐受性好，正如他们自己所说：“与传统化疗比较，我们好像在度假一样。”

总而言之，白血病的治疗是一个多学科协作、多手段联合的综合治疗过程。随着医学科技的不断进步和创新疗法的不断涌现，我们有理由相信，未来会有更多患者能够战胜白血病，重获健康。